Risdiplam (RG7916) (Synonyms: RG-7916, RO7034067) |
| Catalog No.GC30845 |
Risdiplam (RG7916)은 SMN2 pre-mRNA의 스플라이싱을 조절하는 소분자로, 이것은 exon 7의 포함과 전체 길이의 SMN2 mRNA의 생성을 촉진하여SMN1의 손실을 보상할 수 있다.
Products are for research use only. Not for human use. We do not sell to patients.
Cas No.: 1825352-65-5
Sample solution is provided at 25 µL, 10mM.
Risdiplam (RG7916)은 SMN2 pre-mRNA의 스플라이싱을 조절하는 소분자로, 이것은 exon 7의 포함과 전체 길이의 SMN2 mRNA의 생성을 촉진하여SMN1의 손실을 보상할 수 있다.
Risdiplam(RG7916)(0-1μM)은 체외 실험에서 SMA patient-derived fibroblasts와 SMA 유형 1 환자 fibroblasts에서 유도된 유도 다능 스템 셀(iPSCs)으로부터 생성된 운동 뉴런에서 활성성을 나타냈으며, 외현자 7의 포함을 촉진하여 전체 길이(FL) mRNA를 생성하도록 도왔다[1].
Risdiplam(RG7916)은 SMA 유전자 변형 쥐 모델의 뇌와 근육 조직 모두에서 SMN 단백질을 현저하게 증가시킨다[1]. 제1형 척추 근육 위축증의 유아에게 구강 risdiplam(0.08-0.2mg/kg/일) 치료를 통해 혈액에서 기능적 SMN 단백질의 표현이 증가했다[3].
References:
[1]. Ratni H, Ebeling M,et,al. Discovery of Risdiplam, a Selective Survival of Motor Neuron-2 ( SMN2) Gene Splicing Modifier for the Treatment of Spinal Muscular Atrophy (SMA). J Med Chem. 2018 Aug 9;61(15):6501-6517. doi: 10.1021/acs.jmedchem.8b00741. Epub 2018 Jul 25. PMID: 30044619.
[2]. Singh RN, Ottesen EW, et,al. The First Orally Deliverable Small Molecule for the Treatment of Spinal Muscular Atrophy. Neurosci Insights. 2020 Nov 23;15:2633105520973985. doi: 10.1177/2633105520973985. PMID: 33283185; PMCID: PMC7691903.
[3]. Baranello G, Darras BT, et,al. FIREFISH Working Group. Risdiplam in Type 1 Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2021 Mar 11;384(10):915-923. doi: 10.1056/NEJMoa2009965. Epub 2021 Feb 24. PMID: 33626251.
| 세포 실험 [1]: | |
|
세포 라인 |
SMA 1형 섬유모세포; SMA 1형 운동신경세포 |
|
제조 방법 |
0-1µM |
|
응용 분야 |
Risdiplam(RG7916)은 SMA 환자 유래의 섬유모세포 및 SMA 1형 환자 섬유모세포에서 유도된 유도만능줄기세포(iPSCs)에서 생성된 운동신경세포에서 체외 실험에서 활성적이며, 외현자 7을 포함하여 전장(FL) mRNA를 생성하도록 촉진합니다. |
| 동물 실험 [1]: | |
|
동물 모형 |
성체 C/C-알레일 쥐와 유아기 Δ7 쥐 모델 |
|
제조 방법 |
경도 SMA 현상 유발한 성체 C/C-알레일 쥐는 10일 동안 매일 1회 Risdiplam(RG7916)을 1, 3, 10 mg/kg의 세 가지 다른 용량으로 구강 투여로 치료를 받았습니다. 뇌와 대퇴 근육에서 SMN 단백질 수준을 평가했습니다. 심각한 SMA의 Δ7 쥐 모델에서는 Risdiplam(RG7916)을 유아기 3일째(PND3)부터 PND9까지 일일 1회 복강 주사(ip)로 투여했습니다. 뇌와 대퇴 근육에서 SMN 단백질 수준도 평가되었습니다. |
|
제형 |
성체 C/C -대립 생쥐:1, 3, 10 mg/kg;10일;p.o.Δ 7 쥐모델:0-3mg/kg; 6일; i.p. |
|
응용 분야 |
Risdiplam(RG7916)은 SMA 유전자 변형 쥐 모델의 뇌와 근육 조직에서 SMN 단백질 수준을 크게 증가시킵니다. |
|
참고문헌: [1].Ratni H, Ebeling M,et,al. Discovery of Risdiplam, a Selective Survival of Motor Neuron-2 ( SMN2) Gene Splicing Modifier for the Treatment of Spinal Muscular Atrophy (SMA). J Med Chem. 2018 Aug 9;61(15):6501-6517. doi: 10.1021/acs.jmedchem.8b00741. Epub 2018 Jul 25. PMID: 30044619. |
|
| Cas No. | 1825352-65-5 | SDF | |
| Synonyms | RG-7916, RO7034067 | ||
| Canonical SMILES | O=C(C=C(C(C=C1C)=NN2C1=NC(C)=C2)N=C3C=C4)N3C=C4N(CCN5)CC65CC6 | ||
| Formula | C22H23N7O | M.Wt | 401.46 |
| Solubility | Ethanol : < 1 mg/mL (insoluble);DMSO : < 1 mg/mL (insoluble or slightly soluble) | Storage | Store at -20°C |
| General tips | Please select the appropriate solvent to prepare the stock solution according to the
solubility of the product in different solvents; once the solution is prepared, please store it in
separate packages to avoid product failure caused by repeated freezing and thawing.Storage method
and period of the stock solution: When stored at -80°C, please use it within 6 months; when stored
at -20°C, please use it within 1 month. To increase solubility, heat the tube to 37°C and then oscillate in an ultrasonic bath for some time. |
||
| Shipping Condition | Evaluation sample solution: shipped with blue ice. All other sizes available: with RT, or with Blue Ice upon request. | ||
| Prepare stock solution | |||
|
1 mg | 5 mg | 10 mg |
| 1 mM | 2.4909 mL | 12.4545 mL | 24.9091 mL |
| 5 mM | 0.4982 mL | 2.4909 mL | 4.9818 mL |
| 10 mM | 0.2491 mL | 1.2455 mL | 2.4909 mL |
Step 1: Enter information below (Recommended: An additional animal making an allowance for loss during the experiment)
g
μL
Step 2: Enter the in vivo formulation (This is only the calculator, not formulation. Please contact us first if there is no in vivo formulation at the solubility Section.)
Calculation results:
Working concentration: mg/ml;
Method for preparing DMSO master liquid: mg drug pre-dissolved in μL DMSO ( Master liquid concentration mg/mL, Please contact us first if the concentration exceeds the DMSO solubility of the batch of drug. )
Method for preparing in vivo formulation: Take μL DMSO master liquid, next addμL PEG300, mix and clarify, next addμL Tween 80, mix and clarify, next add μL ddH2O, mix and clarify.
Method for preparing in vivo formulation: Take μL DMSO master liquid, next add μL Corn oil, mix and clarify.
Note: 1. Please make sure the liquid is clear before adding the next solvent.
2. Be sure to add the solvent(s) in order. You must ensure that the solution obtained, in the previous addition, is a clear solution before proceeding to add the next solvent. Physical methods such as vortex, ultrasound or hot water bath can be used to aid dissolving.
3. All of the above co-solvents are available for purchase on the GlpBio website.
Quality Control & SDS
- View current batch:
- Purity: >99.00%
- COA (Certificate Of Analysis)
- SDS (Safety Data Sheet)
- Datasheet
Average Rating: 5 (Based on Reviews and 21 reference(s) in Google Scholar.)
GLPBIO products are for RESEARCH USE ONLY. Please make sure your review or question is research based.
Required fields are marked with *